The US FDA Granted ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) Breakthrough Therapy Certification!

Alkeus Pharmaceuticals je nedavno objavio da je sad food and drug Administration (FDA) odobrila ALK-001 (C20-D3-vitamin A) oznaka probojne terapije (BTD) za liječenje Stargardtove bolesti (STGD). Vrijedi spomenuti da je ALK-001 jedini lijek odobren za BTD liječenje Stargard-ove bolesti. Trenutno nema odobrenog liječenja Stargard-ove bolesti. Prethodno, FDA je odobrila ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

BTD je novi kanal za pregled lijekova FDA, koji ima za cilj ubrzati razvoj i pregled novih lijekova za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje i preliminarni klinički dokazi koji u odnosu na postojeće lekove za liječenje, nove lekove koji mogu znatno poboljšati stanje bolesti. Lijekovi dobijeni od BTD-a mogu dobiti bliže smjernice uključujući i više zvaničnike FDA tokom istraživanja i razvoja, i imaju pravo na rolling pregled i potencijalni prioritetni pregled tokom pregleda kako bi se osiguralo da pacijentima budu obezbjeđene nove mogućnosti liječenja u najkraćem vremenu.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) je hemijski modificirani vitamin A koji se koristi za liječenje raznih degenerativnih bolesti mrežnice. Lijek se uzima jednom dnevno, a klinički podaci pokazuju da ALK-001 može sigurno odgoditi napredovanje Stargardove bolesti uz održavanje normalne vizuelne cirkulacije.

Stargardova bolest je progresivna naslijeđena degenerativna bolest mrežnice koja može uzrokovati nepovratni gubitak vida i sljepoću. Ovo je rijetka i ozbiljna bolest. Simptomi obično počinju u djetinjstvu ili adolescenciji. Skoro svaki pacijent s dijagnozom ove bolesti će postati pravno slijep.

FDA je odobrila ALK-001 BTD na osnovu pregleda podataka iz faze 2 dvostruko slijepog randomiziranog placebom kontroliranog kliničkog ispitivanja. Očekuje se da će podaci iz ovog suđenja i drugih tekućih studija biti objavljeni kasnije ove godine.

Pored Stargerove bolesti, također su u vezi sa kliničkim ispitivanjima ALK-001 za liječenje pacijenata sa suhom dob povezanom makularnom degeneracijom (AMD). U SAD-u, AMD je broj jedan uzrok nezamislive sljepoce.

Dr. Leonide Saad, izvršni direktor Alkeus Pharmaceuticalsa, rekao je: "Postizanje probojne terapije oznaka je transformativna prekretnica u području Stargardove bolesti. Rezultati našeg kliničkog ispitivanja faze 2 su regulatorni podanik za ALK-001 za liječenje Stargardove bolesti. A odobrenje daje jaku osnovu. Radujemo se radu sa FDA i drugim regulatornim agencijama kako bismo mogli što prije dovesti ALK-001 pacijentima."