Nefecon (budezonid) prijavio se za uvrštenje u EU: ima potencijal za ispravljanje bolesti!

Švedska biofarmaceutska kompanija Calliditas Therapeutics nedavno je objavila da je Evropska agencija za lijekove (EMA) prihvatila Nefecon' s (Budesonide) zahtjev za autorizaciju lijeka (MAA) i odobrila ubrzanu evaluaciju, što je nova vrsta oralnog pripravka budezonida, lijek je donji regulator IgA1, koji liječi primarnu IgA nefropatiju (IgAN) ciljanom snižavanjem regulacije IgA1. Trenutno, Nefecon također prolazi prioritetni pregled od strane američke FDA, a agencija će odluku o pregledu donijeti prije 15. septembra 2021. godine.

Ako bude odobren, Nefecon će postati prva terapija posebno osmišljena i odobrena za liječenje IgAN -a, s potencijalom korekcije bolesti. Nakon odobrenja, Calliditas namjerava samostalno komercijalizirati Nefecon u Sjedinjenim Državama, a očekuje se da će se lijek na tržištu u Europi pojaviti u prvoj polovici 2022. godine.

Renée Aguiar Lucander, izvršna direktorica kompanije Calliditas, rekla je:" Prihvaćanje Nefecon MAA od strane EMA -e važan je korak u našim naporima da pacijentima s IgAN -om ponudimo prvi odobreni lijek. Radujemo se saradnji s EMA -om, a cilj je da to bude u prvom tromjesečju 2022. Dobiveno odobrenje za Nefecon."

Nefecon je patentirani oralni pripravak koji sadrži snažnu i dobro poznatu djelatnu tvar-budezonid-za ciljano otpuštanje. Prema glavnom modelu patogeneze, preparat je dizajniran za isporuku lijekova u Peyer&flaster u donjem tankom crijevu odakle je bolest nastala. Nefecon je izveden iz TARGIT tehnologije, koja omogućuje tvarima da prođu kroz želudac i crijeva bez apsorpcije, a može se otpustiti samo u impulsima kada dospije u donji dio tankog crijeva.

Kao što je pokazano u velikom ispitivanju faze 2b koje je dovršio Calliditas, kombinacija doze i optimiziranog profila otpuštanja učinkovita je za IgAN pacijente. Osim učinkovitih lokalnih učinaka, druga prednost korištenja ove aktivne tvari je njezina niska bioraspoloživost, odnosno približno 90% aktivne tvari je inaktivirano u jetri prije nego što dođe do sistemske cirkulacije. To znači da se lijekovi visoke koncentracije mogu primijeniti lokalno gdje je potrebno, ali su sistemska izloženost i nuspojave vrlo ograničeni.

Rezultati kliničkog ispitivanja NefIgArd, dio A

Calliditas je jedina kompanija koja je dobila pozitivne podatke u fazi 2b i fazi 3 randomiziranim, dvostruko slijepim, placebom kontroliranim kliničkim ispitivanjima IgAN-a. Oba su ispitivanja dostigla primarnu i ključnu sekundarnu krajnju točku.

Dostava Nefecon MAA zasnovana je na pozitivnim podacima iz dijela A ključne faze 3 studije NefIgArd. Ovo je randomizirano, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano, međunarodno multicentrično istraživanje dizajnirano za procjenu učinkovitosti i sigurnosti Nefecona i placeba kod 200 odraslih pacijenata sa IgAN-om. Kao što je ranije spomenuto, u usporedbi s placebom, studija je dosegla primarni cilj smanjenja proteinurije i pokazala da je eGFR stabilan nakon 9 mjeseci.

Dostavljene informacije uključuju i kliničke podatke iz ispitivanja NEFIGAN faze 2, koji su također dostigli primarnu i sekundarnu krajnju tačku studije NefIgArd. Oba su ispitivanja pokazala da se Nefecon općenito dobro podnosi, a rezultati dviju grupa imali su sličnu sigurnost.