Nova oralna terapija prima FDA probojnu terapiju Certifikacija, Liječenje Tip 1 Dijabetes

vTv Therapeutics je objavio da je njegova nova vrsta oralnog aktivatora glukoze jednom dnevno TTP399 odobrena oznaka probojne terapije od strane FDA kao adjuvantne inzulinske terapije za liječenje dijabetesa tipa 1. Dijabetes tipa 1 je autoimuna bolest. Kada imunološki sistem tela napadne i uništi beta ćelije koje proizvode inzulin u gušterači, pankreas pacijenta prestaje da izluđuje inzulin, što rezultira povećanim šećerom u krvi. Iako uzrok bolesti nije u potpunosti elucidiran, naučnici smatraju da su i genetski i ekološki faktori povezani sa njenom pojavom. Trenutna klinička terapija je još uvijek injekcija inzulina. Iako su se oprema za infuziju inzulina i tehnologija praćenja glukoze u krvi poboljšali, skoro 80% pacijenata sa dijabetesom tipa 1 još uvijek nije doseglo HbA1c indeks.

TTP399 je nova vrsta glukokinaze (GK) aktivatora koji se uzima oralno jednom dnevno. GK je ključni regulator homeostaze glukoze. Može se koristiti kao fiziološki senzor glukoze za promjenu njegove konformacije, aktivnosti i/ili prema promjenama koncentracije glukoze. Položaj unutar ćelije. Dvije karakteristične osobine GK čine ga dobrim izborom za kontrolu šećera u krvi. Prvo, njegov izraz je uglavnom ograničen na tkiva koja zahtijevaju senzor glukoze (uglavnom jetra i gušterača β-ćelije). Drugo, GK može osjetiti promjene razine glukoze u serumu i promjene u metabolizmu jetrene glukoze, i time regulirati ravnotežu između proizvodnje jetrene glukoze (HGP) i potrošnje glukoze, te regulirati lučenje β-ćelija insulina.

FDA-ov grant ove kvalifikacije je zasnovan na pozitivnim rezultatima nedavno najavljenog multi-centra, randomizirane, dvostruko slijepe faze II kliničke studije kodnog imena SimpliciT-1. Ova studija je procijenila sigurnost i učinkovitost TTP399 kao adjuvantne terapije inzulinom za odrasle osobe sa dijabetesom tipa 1. U usporedbi s placebom, nivo glikosiliranog hemoglobina (HbA1c) u bolesnika liječenih TTP399 je značajno poboljšan. A incidencija teške i simptomatske hipoglikemije pala je za 40%.

Steve Holcombe, izvršni direktor vTv-a, izjavio je: "Oznaka FDA probojne terapije je važna prekretnica u razvoju TTP399 za liječenje dijabetesa tipa 1. Ova bolest opasna po život utiče na svakodnevni život više od milion Amerikanaca. Proces liječenja Hipoglikemija kod dijabetesa tipa 1 je još uvijek glavni uzrok i potencijalni uzrok smrti kod dijabetesa tipa 1. Strah od hipoglikemije od strane pacijenata i prepisivaca često otežava strogu kontrolu šećera u krvi. Oznaka FDA BTD kvalifikacije pokazuje da je TTP399 u obraćanju ovom ozbiljnom nezadovoljavajućem medicinskom tretmanu. Radujemo se saradnji sa FDA kako bismo unaprijedili razvoj TTP399. Započet ćemo ključno kliničko ispitivanje kasnije ove godine."