Američka FDA dodijelila je CTX110 kvalifikaciju napredne terapije regenerativne medicine (RMAT)!

Vodeća kompanija za uređivanje gena CRISPR Therapeutics nedavno je objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) dodijelila CTX110 kvalifikaciju napredne terapije regenerativne medicine (RMAT): ovo je alogenska CAR-T ćelija za uređivanje gena u potpunom vlasništvu kompanije. Therapies se koriste za liječiti relapsirane ili refraktorne maligne CD19+B ćelije. CRISPR Therapeutics koristi tehnologiju za uređivanje gena CRISPR/Cas9 da izvrši tri uređivanja gena na T ćelijama od zdravih donatora, omogućavajući da njegove CAR-T ćelije budu"gotove".

Napredna terapija regenerativne medicine (RMAT) je brza staza (fast track) razvijena da ubrza razvoj i odobravanje inovativnih regenerativnih terapija kada su Sjedinjene Države revidirale odredbe o regenerativnoj medicini"21st Century Cures Act" ; u decembru 2016. Kanal) sistem. RMAT može biti ćelijska terapija, terapijski proizvodi za tkivno inženjerstvo, ljudske ćelije i proizvodi tkiva ili druge kombinovane terapije koje uključuju proizvode tehnologije regenerativne medicine.

Da bi se stekla RMAT kvalifikacija za lijek koji se istražuje, moraju postojati preliminarni podaci kliničkog istraživanja koji dokazuju da lijek ima pozitivan rezultat u liječenju, odlaganju, preokretanju ili izlječenju ozbiljne ili po život opasne bolesti ili ne zadovoljava medicinske potrebe. RMAT kvalifikacija uključuje sve preferencijalne politike Fast Track Qualification (FTD) i Breakthrough Drug Qualification (BTD), uključujući mogućnost rane interakcije sa FDA, pregled prioriteta i ubrzano odobrenje.

Dr. Samarth Kulkarni, izvršni direktor CRISPR Therapeutics, rekao je:"Ova RMAT kvalifikacija je zasnovana na ohrabrujućim kliničkim podacima koje smo do sada pružili. Ovo je važna prekretnica, koja ukazuje da je FDA prepoznala CTX110 u liječenju hematoloških maligniteta. Transformacioni potencijal. Radujemo se bliskoj saradnji sa FDA-om kako bismo nastavili sa našim naporima da pacijentima približimo ovaj važan novi tretman."

Autologni CAR-T i alogeni CAR-T (Izvor slike: crisprtx.com)

CTX110 je genski uređena alogenska CAR-T ćelijska terapija izvedena od zdravih donora, usmjerena na CD19, koji je trenutno popularna meta za razvoj CAR-T. CD19 je vrsta antigena klaster diferencijacije i važan membranski antigen povezan s proliferacijom, diferencijacijom, aktivacijom i proizvodnjom antitijela B stanica.

Trenutno, jednostruko, multicentrično, otvoreno kliničko ispitivanje faze 1 CARBON procjenjuje sigurnost i efikasnost nekoliko nivoa doze CTX110 u liječenju relapsiranih ili refraktornih maligniteta B-ćelija. Ispitivanje je uključilo odrasle pacijente s relapsom ili refraktornim CD19+ malignim tumorima B-ćelija koji su prethodno primili najmanje 2 linije liječenja.

Podaci objavljeni u listopadu ove godine pokazali su da je u populaciji s namjerom liječenja (ITT) ukupna remisija kod pacijenata s velikim B-ćelijskim limfomom (LBCL) na nivou doze 2 (DL2: 100x10E6) i višim nivoima jednokratne doze Tretman CTX110 Stopa ORR je dostigla 58%, a stopa potpune remisije (CR) dostigla je 38%. Osim toga, kod pacijenata sa LBCL, remisija je bila dugotrajna, sa 6-mjesečnom stopom CR od 21%, a najduža remisija je održana 18 mjeseci nakon prve infuzije.

U ovom ispitivanju, stopa remisije i trajnost CTX110 bili su slični autolognoj CD19 CAR-T terapiji odobrenoj na osnovu ITT. CTX110 ima pozitivne i diferencirane sigurnosne karakteristike, nema sindrom oslobađanja citokina (CRS) stepena 3 ili više, nisku stopu infekcije i incidencu neurotoksičnog sindroma povezanog s imunološkim efektorskim stanicama (ICANS).