Američki FDA odobrio je prodornu kvalifikaciju lijekova za inhibitor DPP1 brensokatiba!

Insmed je globalna biofarmaceutska kompanija posvećena promjeni života pacijenata sa teškim rijetkim bolestima. Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila brensokatib (ranije poznat kao INS1007) probojnu kvalifikaciju za lijekove (BTD) za liječenje odraslih necističnih fibrotičkih bronhiektazija odraslih (NCFBE) i ublažavanje pogoršanja stanja . Trenutno ne postoji specifičan tretman za NCFBE.

brensokatib je novi, oralni, reverzibilni inhibitor dipeptidil peptidaze 1 (DPP1), koji se trenutno razvija za liječenje bronhiektazije i drugih upalnih bolesti.

Kvalifikacija za prolazne lijekove (BTD) novi je kanal pregleda lijekova koji je FDA stvorila 2012. kako bi ubrzao razvoj i pregled liječenja ozbiljnih ili opasnih po život bolesti, a postoje preliminarni klinički dokazi da je lijek uporediv sa postojećim terapijskim lijekovima Novi lijekovi koji mogu značajno poboljšati stanje. Dobijanjem BTD lijekova može se dobiti bliža smjernica uključujući i visoke službenike FDA-e tijekom istraživanja i razvoja. Novi pregled tržišta lijekova ispunjava uvjete za valjani i prioritetni pregled kako bi se pacijentima omogućile nove mogućnosti liječenja u najkraćem roku.

FDA je dodjeljivala brensokatib BTD na osnovu rezultata studije faze II WILLOW. Ovo je globalna randomizirana, dvostruko slijepa, placebo kontrolirana studija provedena na odraslim pacijentima s NCFBE radi procjene učinkovitosti i sigurnosti brensokatiba.

Rezultati su pokazali da je studija dostigla primarnu krajnju točku: unutar 6 mjeseci liječenja, dvije doze (10 mg i 25 mg) grupe za liječenje brensokatibom imale su značajno smanjen rizik pogoršanja za 40% u usporedbi s placebo skupinom (p=0,027 za 10 mg grupu, 25 mg p=0,044). Pored toga, studija je dosegla i ključnu sekundarnu krajnju točku: u usporedbi s placebo skupinom, dvije doze (10 mg i 25 mg) grupe za liječenje brensokatibom imale su 36% (p=0,041) i 25% (p=0,167) smanjenje učestalosti egzacerbacije pluća. .

Kao što je već spomenuto, puni rezultati studije bit će objavljeni na sastanku virtualnih kliničkih ispitivanja American Society of Thoracic Society (ATS) 24. lipnja 2020. godine.

Ne-cistična fibrotička bronhiektazija (NCFBE) ozbiljna je kronična bolest pluća koja se trajno širi uslijed cirkulacije infekcije, upale i oštećenja plućnog tkiva. Bolest se odlikuje čestim propadanjem pluća i zahtijeva liječenje antibioticima i / ili hospitalizaciju. Simptomi bolesti uključuju kronični kašalj, pretjerano stvaranje ispljuvka, kratkoću daha i opetovane respiratorne infekcije, a sve to može pogoršati osnovnu bolest. NCFBE pogađa otprilike 340.000 do 520.000 pacijenata u Sjedinjenim Državama. Trenutno ne postoji specifičan tretman za NCFBE u Sjedinjenim Državama, Evropi i Japanu

brensokatib je mali molekulski oralni reverzibilni inhibitor dipeptidil peptidaze I (DPP1) koji je razvio Insmed za liječenje bronhiektazije. DPP1 je enzim. Kad se neutrofili formiraju u koštanoj srži, on je odgovoran za aktiviranje neutrofilnih serinskih proteaza (NSP), poput neutrofilne elastaze.

Neutrofili su najčešća vrsta bijelih krvnih zrnaca i igraju važnu ulogu u uništavanju patogena i regulaciji upale. Kod hronične upalne bolesti pluća, neutrofili se nakupljaju u dišnim putevima, uzrokujući prekomjerno aktivni NSP, što dovodi do razaranja i upale pluća. brensokatib može smanjiti oštećenje upalnih bolesti poput bronhiektazije inhibiranjem DPP1 i njegovom aktivacijom NSP.

Insmed očekuje da će u drugoj polovini 2020. godine započeti projekt faze III brensokatiba za liječenje bronhiektazije.