Vertexova inovativna trostruka terapija Trikafta uspješno liječi djecu uzrasta od 6 do 11 godina u fazi 3 globalne studije!

Vertex Pharmaceuticals je svjetski lider u liječenju cistične fibroze (CF). Nedavno je kompanija objavila da je uspješno završena globalna studija III faze koja ocjenjuje trostruku terapiju Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor) za liječenje djece sa CF od 6 do 11 godina. Prema rezultatima, kompanija će američkoj FDA u četvrtom kvartalu 2020. godine podnijeti dodatnu novu aplikaciju za lijek (sNDA), a potom će podnijeti prijave drugim regulatornim agencijama širom svijeta.

U oktobru 2019. godine američka FDA odobrila je Trikaftu za liječenje bolesnika sa CF s najmanje jednom mutacijom F508del u genu za regulaciju transmembranske provodljivosti cistične fibroze (CFTR) i starosti ≥12 godina, posebno: postoje 2 mutacije F508del (F / F) pacijenti ili pacijenti s jednom F508del mutacijom i jednom minimalnom funkcionalnom mutacijom (F / MF). Mutacija F508del je najčešća mutacija koja uzrokuje CF. Prije toga, FDA je Trikafti dodijelila kvalifikacijsku ocjenu za prioritetni pregled, brzu kvalifikaciju i probojnu drogu (BTD).

Dr. Carmen Božić, glavna medicinska direktorica Vertexa i izvršna potpredsjednica za globalni razvoj lijekova i medicinska pitanja, rekla je: GG; Naš cilj je proširiti kvalifikacije liječenja na sve pacijente koji mogu imati koristi od ovog transformativnog lijeka, među djecom od 6 godina -11 godina. Pozitivni rezultati postignuti u fazi 3 studije omogućavaju nam da taj cilj učinimo korak dalje. Radujemo se što ćemo u narednim mjesecima predati sNDA i predstaviti Trikaftu mlađim bolesnicima sa CF GG;

Najava je 24-tjedno otvoreno globalno ispitivanje faze 3 provedeno na 66 djece CF u dobi od 6 do 11 godina kako bi se procijenila efikasnost i sigurnost Trikafte. U pacijenata uključenih u studiju postoje dvije mutacije F508del ili jedna mutacija F508del i jedna minimalna funkcionalna mutacija (F / MF) u genu CFTR. Glavne krajnje točke studije su sigurnost i podnošljivost.

Rezultati su pokazali da se Trikafta generalno dobro podnosi nakon 24 tjedna liječenja, a podaci o sigurnosti bili su u skladu s podacima uočenim u prethodnoj studiji faze 3. Pored toga, tokom 24 tjedna liječenja, primijećena su klinički značajna poboljšanja u višestrukim sekundarnim krajnjim točkama djelotvornosti, uključujući: predviđenu procentualnu promjenu volumena prisilnog izdisaja u sekundi (ppFEV1), hlorid znoja i verziju upitnika o cističnoj fibrozi (CFQ-R) rezultat respiratornog domena, indeks tjelesne mase (BMI) i drugi mjerni pokazatelji.

Studija je pokazala da je profil koristi i rizika Trikafte kod djece sa CF od 6 do 11 godina sličan profilu koristi i rizika iz faze 3 studije koja podržava odobravanje lijeka za bolesnike sa CF od 12 godina i više.

Cistična fibroza (CF) je rijetka genetska bolest koja skraćuje život i koja pogađa približno 75 000 ljudi širom svijeta. CF je progresivna, multi-sistemska bolest koja pogađa pluća, jetru, gastrointestinalni trakt, sinuse, znojne žlijezde, gušteraču i reproduktivni trakt. CF je uzrokovana nekim mutacijama u genu CFTR koje uzrokuju nedostatke ili brisanja funkcije proteina CFTR. Djeca moraju naslijediti 2 oštećena CFTR gena (po jedan za svakog roditelja) da bi razvila CF.

Iako postoji mnogo različitih vrsta CFTR mutacija koje mogu uzrokovati bolest, većina pacijenata sa CF ima barem jednu F508del mutaciju. Ove mutacije mogu se utvrditi genetskim ispitivanjem ili genotipizacijom. CFTR protein obično regulira transport jona u ćelijskoj membrani, a mutacije gena mogu uzrokovati uništavanje ili gubitak funkcije proteinskog proizvoda. Kada se prekine transport jona u ćelijskoj membrani, viskoznost sluznog omotača na određenim organima će se zgusnuti. Jedna od glavnih karakteristika bolesti je nakupljanje guste sluzi u respiratornom traktu, što dovodi do otežanog disanja, kroničnih rekurentnih infekcija pluća i progresivnog oštećenja pluća, što na kraju dovodi do smrti. Srednja dob smrti za CF bolesnike je u ranim 30-ima.

Do sada je Vertex nabrojao 4 CF lijeka: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), prva 3 lijeka ima oko 40 000 pacijenata širom svijeta, što čini oko 50% svih CF bolesnika. Novo odobrena trostruka terapija Trikafta može proširiti opseg liječenja na 90% CF pacijenata širom svijeta.

U junu ove godine, agencija za istraživanje farmaceutskog tržišta EvaluatePhamra objavila je izvještaj u kojem predviđa da će Trikafta 2026. godine postati jedan od najprodavanijih TOP10 lijekova u svijetu, s prodajom od 8,739 milijardi američkih dolara, i složenom godišnjom stopom rasta od 54,3% tokom 2019.-2026. .