C3 Ciljanje Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) Će se prijaviti za listing u 2022!

Apellis Pharma je vođa u razvoju C3 ciljanih terapija, Posvećen razvoju pionirske i najbolje u klasi terapija kroz revolucionarne ciljane C3 metode za liječenje širokog spektra lijekova podstaknute nekontroliranim ili preuveličanim aktiviranjem kaskadnih bolesti komplementa, uključujući one iz oblasti hematologije, oftalmologije i nefrologije.

Nedavno je kompanija objavila da je dobila formalne pisane povratne informacije od Američke uprave za hranu i lijekove (FDA), dodatno ojačajući predaju intravitrealne injekcije pegcetakoplana za liječenje makularne degeneracije (AMD) i sekundarne geografske atrofije (GA) New Drug Application (NDA) plana. NDA će biti podržana podacima o učtivosti i sigurnosti iz faze 3 DERBY i OAKS studije i faze 2 FILLY studije.

U pisanim povratnim informacijama, FDA je naznaèila da, ako klinička ispitivanja budu adekvatna i dobro kontrolirana, agencija neæe razluèiti razlièite faze ispitivanja, a čini se da su sva tri ispitivanja adekvatna i dobro kontrolirana. Na osnovu ovih povratnih informacija apellis i dalje treba da poda NDA u prvoj polovini 2022. godine, i smatra da za predaju NDA nije potrebno dodatno istraživanje.

Glavni medicinski službenik Apellisa Federico Grossi, MD, izjavio je: "Vrlo smo zadovoljni što su povratne informacije FDA u skladu s našim planom. Planiramo da predamo pegcetakoplan NDA na osnovu podataka više od 1.500 pacijenata u 3 randomizirana, dobro kontrolisana istraživanja. GA. To je razarajuća bolest koja izaziva sljepoću. Radujemo se bliskoj saradi sa FDA kako bi se prvi tretman doveo do ga populacije pacijenata."

Strukturne karakteristike i mehanizam pegcetakoplana

GA je napredna vrsta makularne degeneracije povezane sa godinama (AMD), a AMD je vodeći uzrok sljepoće. GA bolest pogađa centralni dio mrežnice, makulu, koja je odgovorna za centralni vid. Preaktivacija komplementa dovodi do nepovratnih patoloških rasta u GA, a C3 je jedina meta za preciznu kontrolu preaktivacije komplementa. GA je progresivna i nepovratna, što dovodi do oštećenja centralnog vida i trajnog gubitka vida. Prema objavljenim istraživanjima, postoji više od 5 miliona GA pacijenata širom svijeta i oko milion u SJEDINJENIM Državama. Trenutno nema odobrenog tretmana za GA.

Pegcetakoplan je ciljani inhibitor C3 dizajniran da regulira pretjeranu aktivaciju kaskade komplementa. Kaskada komplementa je dio ljudskog imunoloskog sistema, a njegova pretjerana aktivacija je uzrok pojave i razvoja mnogih ozbiljnih bolesti. Pegcetakoplan je sintetički peptid koji se vežu za polietilenski glikol polimer i posebno se vežu za C3 i C3b. Trenutno se pegcetakoplan razvija za liječenje raznih bolesti, uključujući: geografsku atrofiju (GA), paroksismalnu noćnu hemoglobinurija (PNH) i C3 glomerulopatija. U SJEDINJENIM DRŽAVAMA, FDA je odobrila pegcetakoplan brzu kvalifikaciju za liječenje PNH i GA.

U maju 2021, Empaveli (pegcetacoplan) je odobren od strane sad FDA za liječenje odraslih bolesnika s paoksismalnom noćnom hemoglobinurija (PNH). Empaveli je odobren kroz proces pregleda prioriteta, koji ima potencijal za poboljšanje standarda PNH nege i redefiniranje PNH tretmana.

Vrijedno je spomenuti da je Empaveli prva i jedina C3 ciljana terapija koja je dobila regulatorno odobrenje. Ovaj lijek je pogodan za: (1) PNH odrasle pacijente koji prethodno nisu primili liječenje; (2) Ranije su primili inhibitore C5 Odraslih bolesnika sa PNH solirisa (ekulizumab) i Ultomiris (ravulizumab).

U protekloj deceniji, jedina opcija za liječenje PNH su bili inhibitori C5, ali mnogi pacijenti i dalje doživljavaju upornu hipohemoglobinozu, što često dovodi do debilitacije umora i čestih transfuzija krvi. U kliničkim ispitivanjima, Empaveli može osigurati obimnu kontrolu PNH, poboljšanje života pacijenata PNH povećanjem razine hemoglobina i smanjenjem potrebe za transfuzijama krvi.