Inhibitor kalikreina u plazmi Orladeyo (berotralstat) odobren je u EU!

BioCryst Pharmaceuticals najavio je ključnu fazu 3 APeX-2 ispitivanja Orladeya (berotralstat, kapsula) za liječenje nasljednog angioedema (HAE) na Internetskoj miješanoj konferenciji Europskog društva za alergiju i kliničku imunologiju (EAACI) 2021. godine. Novi podaci. Rezultati su pokazali da su pacijenti koji su nasumično dodijeljeni da primaju 150 mg oralne doze Orladeya jednom dnevno na početku ispitivanja imali prosječnu mjesečnu stopu napada od 80% nižu od početne tokom 25-96. Sedmica. U istom periodu, 16 od 17 mjeseci, srednji broj napada također se smanjio sa 2,7 mjesečno na početku na 0,0 mjesečno.

U poređenju sa dijelom 1 (0-24 sedmice) i dijelom 2 (25-48 sedmica) ispitivanja, Orladeyo se dobro podnosio i prijavio je nuspojave povezane s lijekovima tokom liječenja u dijelu 3 (49-96 sedmica) manje. Od pacijenata koji su ušli u ispitivanje, 81% je završilo ispitivanje.

William Sheridan, glavni medicinski direktor BioCryst-a, rekao je: „Dugoročni podaci iz našeg kliničkog programa za 2 godine ojačali su značajnu i dugoročnu efikasnost i sigurnost Orladeya u smanjenju epizoda HAE. Ovi rezultati u skladu su s činjenicom da su mnogi pacijenti u stvarnom svijetu vidjeli Orladeyo otkad smo pokrenuli Orladeyo. Iskustvo je konzistentno. Orladeyo je ključni pokretač u rješavanju potreba pacijenata. Vidjeli smo pacijente kako prelaze sa injekcionih preventivnih lijekova i injekcionih lijekova za akutno liječenje jednom na dan na oralni Orladeyo radi kontrole HAE napada."

Kemijska struktura aktivnog farmaceutskog sastojka Orladeyoberotralstat(izvor slike: probechem.cn)

Orladeyo je prva ciljana oralna terapija odobrena za sprječavanje HAE napada. Lijek je oralni, jednom dnevno, koji se koristi za djecu i odrasle u dobi od 12 godina i stariji za sprječavanje napada HAE. U decembru 2020., januaru 2021. i aprilu 2021. Orladeyo je odobren u Sjedinjenim Državama, Japanu i Evropskoj uniji. Odobrenje lijeka na tržištu donijelo je značajan napredak u liječenju pacijenata sa HAE -om koji su čekali mogućnosti oralnog preventivnog liječenja. Pomoći će smanjiti teret liječenja pacijenata.

Aktivni farmaceutski sastojak Orladeya jeberotralstat, koji je novi, oralni, jednom dnevno, snažan i selektivan inhibitor humanog kalikreina u plazmi, koji djeluje tako što smanjuje aktivnost kalikreina u plazmi. Lijek je razvijen za HAE pacijente radi sprječavanja i liječenja početka angioedema. Trenutno BioCryst razvija dvije formulacije berotralstata, kapsule su razvijene za sprječavanje napada HAE, a oralne tekuće formulacije koriste se za liječenje akutnih napada HAE.

berotralstatmehanizam delovanja

Smanjeni lijekovi na zahtjev za HAE pacijente liječene Orladeyoom (150 mg) u ispitivanju APeX-2: U pacijenata koji su primali Orladeyo 150 mg oralno jednom dnevno i čija se stopa napadaja smanjila za ≥50% u odnosu na početnu vrijednost, lijekovi na zahtjev bili su upotreba (doza/mjesec) smanjila se za 78% od početne do 24. sedmice. Među pacijentima čija se stopa napadaja smanjila za ≥70% od početne, lijekovi na zahtjev su se smanjili za 85% od početne do 24. sedmice, a mjesečni lijekovi na zahtjev su se smanjili za 2,2 doze.

Adolescentni pacijenti liječeni Orladeyoom sa HAE pokazali su stalno nisku stopu napada: u otvorenoj studiji sigurnosti APeX-S, analiza adolescentnih pacijenata (starosti 12-17 godina) liječenih Orladeyoom 150 mg oralno jednom dnevno pokazala je da četvrto. Prosječna sedmična stopa napadaja (SEM) iznosi 0,4 puta mjesečno, što obično traje do 48. sedmice. Tokom 48 tjedana liječenja, prosječna stopa napada kod ovih adolescenata bila je 0,0 napada mjesečno. Više od 70% pacijenata nije imalo napadaje od 4. do 48. sedmice. Orladeyo se dobro podnosio u studiji APeX-S.

Orladeyo pokazuje trajno nisku stopu napada HAE-a tijekom COVID-19: Stres je okidač za napade HAE-a, a nedavno objavljeni podaci ankete liječnika i pacijenata pokazuju da su pacijenti prijavili stope napada HAE-a zbog povećanog stresa povezanog s povećanjem pandemije COVID-19 (prije COVID: 1,5 puta/3 mjeseca, tokom COVID -a: 4,4 puta/3 mjeseca). U ispitivanju APeX-S, analiza pacijenata sa HAE koji su primali oralni Orladeyo u dozi od 150 mg jednom dnevno pokazala je da je mjesečna stopa napada HAE, uključujući prije COVID-a i tokom COVID-a, uvijek ostala na niskom nivou (& lt; 1 put / mjesec). Pacijenti liječeni Orladeyoom održavaju nisku stopu napadaja u razdobljima visokog društvenog stresa i poremećaja.